Os cientistas da SALK desenvolveram uma ferramenta de edição de genes que pode tratar uma ampla gama de doenças causadas por mutações.
A ferramenta, dizem os pesquisadores, poderá ignorar a necessidade de abordagens de substituição de genes existentes potencialmente prejudiciais, editando o gene enquanto ele ainda está em processo de mutação.
As abordagens de edição de genoma existentes, infelizmente, costumam causar danos. A equipe do Salk Institute diz que criou uma abordagem mais segura.
A nova tecnologia de edição de genoma, recentemente descrita em um trabalho de Cell Research, pode ser usada para tratar uma ampla gama de condições de mutação genética, como a doença de Huntington e a progéria.
A ferramenta, denominada SATI (Integração intro-Targeting mediada por doadores de braço de homologia única), baseia-se no HITI, uma variante da já estabelecida técnica de edição de genes CRISPR-Cas9.
Como o Engadget relata, o CRISPR-Cas9 trata mutações inserindo uma cópia saudável de um gene problemático na região não codificante do DNA.
A equipe diz que o SATI pode realizar edições nos genes enquanto a mutação está em ação. Enquanto o DNA está se consertando, o gene normal se integra ao genoma ao lado do antigo – isso elimina o gene problemático sem o risco de procedimentos mais antigos.
“Este estudo mostrou que o SATI é uma ferramenta poderosa para edição de genoma”, disse Juan Carlos Izpisua Belmonte, professor do Laboratório de Expressão Genética de Salk e autor sênior do artigo, em comunicado à imprensa.
“Isso pode ser útil no desenvolvimento de estratégias eficazes para a substituição de genes-alvo de muitos tipos diferentes de mutações e abre a porta para o uso de ferramentas de edição de genoma para possivelmente curar uma ampla gama de doenças genéticas”.
Um trabalho em andamento
Em testes de laboratório, a nova ferramenta mostrou-se muito eficaz contra a progeria, uma doença rara que causa envelhecimento prematuro.
Os ratos tratados com SATI mostraram viver cerca de 45% mais tempo, além de apresentarem efeitos reduzidos de envelhecimento. O equivalente para um ser humano afetado pela mesma condição seria superior a uma década.
Obviamente, ainda é necessário trabalho e a ferramenta ainda está em fase de teste. A equipe de Salk agora trabalhará para tornar o SATI mais eficiente, tentando aumentar o número de células que podem incorporar o novo DNA.
Se a SATI cumprir sua promessa, poderá ajudar os médicos a tratar e eliminar uma grande variedade de doenças mortais causadas por mutações.
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